Intrathecal baclofen treatment in dystonic CP
Het VUMC heeft het project inmiddels succesvol afgerond. Het resultaat kunt u hier lezen.
Projectomschrijving
Het onderzoeksproject is een effectstudie. Het betreft een multicenter, dubbel-blinde, gecontroleerde en gerandomiseerde studie naar het effect van Intrathecale Baclofen Behandeling (ITB) bij 30 patiënten met een gegeneraliseerde dystone Cerebrale Parese (CP). Gemeten wordt het effect van deze behandeling op het dagelijks functioneren en de zorg van de patiënten.
Het tweede gedeelte van het onderzoek betreft een prospectief cohort onderzoek. Er is dan geen blindering meer en geen aparte controlegroep. De patiënten worden langer dan drie maanden gevolgd (meting jaarlijks) en patiënten kunnen dan met zichzelf vergeleken worden. De twee onderdelen van het onderzoek zijn ingegeven door efficiëntie op het gebied van patiëntbelasting en kosten.
Achtergrond en motivatie studie
Door heftige verkrampende (dystone) bewegingen van armen, benen en romp zijn dagelijkse activiteiten voor deze groep patiënten extreem moeilijk. Ook de dagelijkse verzorging van de patiënten verloopt moeizaam. De behandeling van dystone CP is moeilijk. Gerichte medicatie (zoals anticholinergica en spasmolytica,) heeft vaak nauwelijks effect op de heftige bewegingen van armen, benen en romp. Orale medicatie (levodopa, anticholinergica), en het toedienen van spierontspanners (benzodiazepinen,baclofen) laat slechts matige resultaten zien. Intrathecale Baclofen Behandeling (ITB) is een waardevolle behandeling gebleken voor de spasticiteit van kinderen met een spastische CP en er zijn aanwijzingen dat ITB ook effectief is bij patiënten met gegeneraliseerde dystone CP. Echter: de effecten op het dagelijks functioneren (op het niveau van activiteiten en participatie) en verzorging zijn voor deze groep nooit aangetoond.
Opzet studie
Voor het onderzoek worden patiënten geïncludeerd die:
1) tussen de 4 en 25 jaar oud zijn,
2) rolstoelgebonden zijn (Gross Motor Function Classifcation System IV of V) en 3) op de MRI afwijkingen laten zien die passend zijn bij CP.
De deelnemers krijgen een permanente geïmplanteerde micro-infusie pomp onder de buikhuid met een katheter naar de intrathecale ruimte. Voordat patiënten een ITB pomp krijgen, vindt eerst een proefbehandeling plaats om complicaties zoveel mogelijk te beperken.
De patiënten worden in twee behandelgroepen gerandomiseerd voor de duur van drie maanden. De ene groep krijgt baclofen via de pomp toegediend, de andere een placebo.
Het effect op dagelijks functioneren en dagelijkse zorg wordt gemeten met de Goal Attainment Scaling waarbij vooraf gestelde doelen gestandaardiseerd geëvalueerd worden. Functies worden gescoord met schalen voor dystonie, spasticiteit, pijn en comfort. Als kwantitatieve maat voor dystonie wordt het oppervlakte EMG gemeten van de rugspieren. Eventuele bijwerkingen worden tevens in de registratie opgenomen. Na de periode van drie maanden dubbelblinde behandeling krijgen alle patiënten baclofen toegediend. Er vindt een jaarlijkse evaluatie plaats.
Doelgroep en doel
Dit onderzoek richt zich op dertig patiënten tussen de 4 en 25 jaar oud met een gegeneraliseerde dystone CP. De patiënten zijn rolstoelgebonden en kunnen zichzelf niet of nauwelijks verplaatsen.
Doel van de studie is aantonen of ITB effect heeft op dagelijkse activiteiten.
Bijdrage JKF Kinderfonds in cofinanciering met Kinderfonds Adriaanstichting € 148.185
